FDA接受新藥申請,治療多發(fā)性神經(jīng)病變,3個月注射一次!
近日,美國FDA宣布,接受一種研究性RNAi療法Vutrisiran的新藥申請(NDA),用于治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(hATTR)的多發(fā)性神經(jīng)病成年患者。預計2022年4月14日做出審批回復。
該藥一旦獲批,只需要每季度皮下注射一次Vutrisiran,就可能逆轉(zhuǎn)疾病的多發(fā)性神經(jīng)病變。
hATTR淀粉樣變性,患者生存期不足5年!
遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(hATTR)淀粉樣變性是一種由轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(TTR)基因突變,導致變性蛋白在組織的積累的致命性疾病。TTR蛋白主要在肝臟中產(chǎn)生,通常是維生素A的載體。
TTR基因出現(xiàn)變異會導致淀粉樣蛋白的異常積累,并損害身體器官和組織,如周圍神經(jīng)和心臟,導致難以治療的周圍感覺運動神經(jīng)病變、自主神經(jīng)病變和/或心肌病,以及其他疾病表現(xiàn)。
hATTR淀粉樣變性發(fā)病率和死亡率很高,影響了全球5萬多人。由于該病可能造成神經(jīng)和心臟損傷,因此,確診后的患者中位生存期為4.7年,而心肌病患者的生存期大大縮短(3.4年)。
2018年,首款RNAi藥物Patisiran(Onpattro)獲FDA批準,成為一個治療hATTR-PN患者的藥物。Onpattro通過阻斷TTR蛋白的生成來發(fā)揮作用,需要每3周靜脈給藥一次。
RNAi療法:Vutrisiran
RNAi(RNA干擾)是一種基因沉默的自然細胞過程,也是目前生物學和藥物開發(fā)中有前途和發(fā)展較快的前沿領(lǐng)域之一,有可能改變遺傳病和其他疾病患者的治療方案。
而Vutrisiran是一種在研的皮下注射RNAi治療藥物,用于治療ATTR淀粉樣變,包括遺傳性(hATTR)和野生型(wtATTR)淀粉樣變。
該藥旨在靶向特定RNA,阻止野生型和變異的轉(zhuǎn)甲狀腺素(TTR)蛋白的生成。
Vutrisiran利用專有的給藥系統(tǒng),可以增強效力和高代謝穩(wěn)定性,只需每3個月皮下注射一次,有助于減少TTR蛋白的沉積,同時促進組織中TTR淀粉樣沉積的清除,并潛在地恢復這些組織的功能。
此前,Vutrisiran已獲得FDA授予的孤兒藥資格和快速通道認定,用于治療hATTR淀粉樣變性的多發(fā)性神經(jīng)病成年患者。
延緩患者神經(jīng)病變損傷,臨床試驗達主要終點
HELIOS-A是一項全球性、隨機、開放標簽的3期研究,用于評估Vutrisiran的有效性和安全性。
該研究在22個國家的57個地點招募了164名hATTR淀粉樣變性伴多發(fā)性神經(jīng)病患者?;颊甙?:1的比例隨機接受每3個月皮下注射一次Vutrisiran(N=122)或每3周靜脈輸注一次Patisiran(N=42),持續(xù)18個月。主要終點是9個月時mNIS+7(神經(jīng)病變損傷)評分相對于基線的變化。
結(jié)果顯示:
在第9個月時,與安慰劑相比,Vutrisiran治療組神經(jīng)病變損傷評分與基線相比具有統(tǒng)計學意義上的顯著差異。期待該藥進一步的積極結(jié)果。
創(chuàng)新RNAi療法Vutrisiran一旦獲批,不僅能延緩hATTR疾病的多發(fā)性神經(jīng)病的病程進展,還將大大方便患者的治療,為這類患者提供一種新選擇。
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