腦腫瘤靶向藥恩曲替尼抗腦瘤效果顯著
2021-02-03
來源：全球腫瘤醫(yī)生網(wǎng)
兒童腦腫瘤是發(fā)生在中樞神經(jīng)系統(tǒng)，常見的原發(fā)性惡性腫瘤，占所有兒童惡性腫瘤近1/3，僅次于白血病。腦腫瘤不僅給患兒造成了生命威脅，同時也給患兒的父母帶來了不一般的痛苦。
當(dāng)前，兒童腦腫瘤的治療仍主要以手術(shù)切除，并輔以放化療為主，但由于大腦存在血-腦屏障，一般的藥物難以透過血-腦屏障，導(dǎo)致療效不佳。因此，我們亟待新的藥物出現(xiàn)，來挽救腦腫瘤患兒的生命。
"傳奇"抗癌藥恩曲替尼的問世,破了僵局
值得慶幸的是，2019年8月經(jīng)美國FDA批準(zhǔn)，一款入腦效果好，并且能治療25種惡性腫瘤的“傳奇”抗癌藥物問世了，它的獲批給癌癥患者帶來了新希望。
這就是對ROS1，ALK，NTRK基因突變的癌癥都能發(fā)揮“神奇”抗癌效果的——恩曲替尼。
恩曲替尼的問世，給有明確NTRK、ROS1基因融合突變的患者提供了一種精準(zhǔn)、高效的治療方案，這將有利于改善患者的長期生存和生活質(zhì)量。
有效率100%!恩曲替尼療效超非凡
在II期STARTRK-2研究中，納入的攜帶NTRK1/2/3、ROS1或ALK基因融合實體瘤患者，結(jié)果顯示，接受恩曲替尼治療的患者的客觀應(yīng)答率為56.9%，并且在10種不同類型的腫瘤(不管基線時是否有腦轉(zhuǎn)移)中都觀察到了腫瘤縮小，中位的應(yīng)答持續(xù)時間為10.4個月(次要終點)。特別需要指出的是，對于發(fā)生腦轉(zhuǎn)移的患者，恩曲替尼的顱內(nèi)客觀應(yīng)答率也有50%。
I/II期STARTRK-NG研究是在兒科和青少年患者中開展的劑量遞增和擴(kuò)展研究，納入了29例沒有治愈性一線方案的復(fù)發(fā)或難治性顱外腫瘤患者或原發(fā)性腦腫瘤兒童患者，這些患者攜帶NTRK1/2/3、ROS1或ALK基因融合。結(jié)果顯示，在12例效果可評估患者中，客觀應(yīng)答率達(dá)到驚人的100%。
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