創(chuàng)新藥有望改善嚴(yán)重瘙癢,降低黃疸水平
你見過剛出生不久的“小黃人”嗎?皮膚和眼睛全部都是黃色的那種。
其實(shí),這些孩子可能患有Alagille綜合征,體內(nèi)的膽汁不斷淤積,導(dǎo)致其肝臟出現(xiàn)損傷,無法正常處理多余的膽汁,進(jìn)而出現(xiàn)黃疸、嚴(yán)重瘙癢等癥狀。這是一種罕見的肝病,目前尚無獲批的療法。
幸運(yùn)的是,近日,美國FDA接受了一種口服的鈉依賴性膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白(ASBT)抑制劑Maralixibat的新藥申請(NDA),并授予其優(yōu)先審查資格,用于治療1歲及以上的Alagille綜合征(ALGS)患者的膽汁淤積性瘙癢癥狀。
預(yù)計(jì)今年9月29日做出審批回復(fù),一旦獲批,意味著這類“小黃人”患兒有藥可醫(yī)。
嚴(yán)重瘙癢的“小黃人”:Alagille綜合征
Alagille綜合征(ALGS)是一種罕見的遺傳疾病,男女兒童均可發(fā)病。因?yàn)槟懝墚惓*M窄、畸形且數(shù)量減少,從而導(dǎo)致膽汁在肝臟中積聚,引起肝損傷,并終導(dǎo)致進(jìn)行性肝病。
據(jù)估計(jì),每3萬人中就有一例ALGS。該病可能影響患兒的多個(gè)器官系統(tǒng),包括肝臟、心臟、腎臟和中樞神經(jīng)系統(tǒng)。
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ALGS肝損害可引起黃疸、黃瘤(皮膚脂質(zhì)沉積性疾病)和瘙癢等癥狀。其中,瘙癢是所有慢性肝病中嚴(yán)重的瘙癢癥,在3歲左右的患者中常見。
目前,該病主要通過部分膽汁外分流術(shù)或肝移植來進(jìn)行治療。
ALGS會(huì)嚴(yán)重影響患者的生活,約60%~75%的患兒需要在成年之前進(jìn)行肝移植,亟需有效的療法。
口服ASBT抑制劑:Maralixibat
Maralixibat是一種新型的、口服選擇性鈉依賴性膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白(ASBT)抑制劑,通過抑制ASBT,使得更多的膽汁隨糞便排出,防止身體內(nèi)的膽汁酸過量積累,從而降低肝臟損害和控制嚴(yán)重瘙癢等并發(fā)癥。
目前,已有1,600多名患者在臨床試驗(yàn)中接受Maralixibat治療,包括120多名ALGS和進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)的兒童患者。
此前,F(xiàn)DA已授予該藥突破性療法稱號(hào),用于治療1歲及以上的ALGS和PFIC患者。
在一項(xiàng)名為ICONIC的2b期臨床試驗(yàn)中,結(jié)果顯示:
與安慰劑相比,服用Maralixibat的ALGS患者血清膽汁酸(sBA)水平和黃瘤明顯降低,瘙癢癥狀顯著改善,并顯示出長期生長加速。
在整個(gè)研究中,Maralixibat的耐受性普遍良好,目前,該藥的III期臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。
在6年多的隨訪數(shù)據(jù)中,這一創(chuàng)新療法顯示出持久的應(yīng)答和安全性。未來,Maralixibat一旦獲批,不僅能緩解ALGS患者的瘙癢癥狀,還將減少肝移植的需求,為“小黃人”帶來治療的新希望。
近些年來,各種罕見病種逐漸受重視。不過,罕見病仍面臨著確診困難、誤診率高、由于藥物研發(fā)起步晚等導(dǎo)致患者無藥可用的困境。
目前,美國獲批的罕見病療法的數(shù)量遠(yuǎn)高于中國,新藥獲批平均時(shí)間差在3-5年。盡管中國醫(yī)療水平進(jìn)步巨大,但在罕見病領(lǐng)域與歐美發(fā)達(dá)國家還存在明顯差距。
對(duì)于國內(nèi)罕見病或疑難疾病患者,不妨通過好醫(yī)友國際遠(yuǎn)程會(huì)診,了解國際新療法相關(guān)信息,聽聽國內(nèi)外權(quán)威專家的意見,請他們量身定制治療方案,給自己吃顆“定心丸”。
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