硬皮病相關(guān)肺病迎來生物療法Actemra,減緩肺功能減退
硬皮病相關(guān)肺病迎來生物療法Actemra,減緩肺功能減退
聽說過硬皮病嗎?
聽名字,你可能會以為它是一種皮膚病。它其實(shí)并非皮膚病,卻會讓全身皮膚變厚變硬,嚴(yán)重影響“顏值”,還會累及身體各部位,影響壽命和生活質(zhì)量。
近日,美國FDA批準(zhǔn)了IL-6受體抑制劑Tocilizumab(Actemra)一項(xiàng)新適應(yīng)癥,用于減緩系統(tǒng)性硬化癥(硬皮病)相關(guān)間質(zhì)性肺病(SSc-ILD)成年患者的肺功能下降速度。
這是FDA批準(zhǔn)的用于治療該疾病的生物制品療法,也是Actemra的第六項(xiàng)適應(yīng)癥。在一項(xiàng)全球性研究中,與安慰劑相比,Tocilizumab降低了SSc-ILD患者肺功能進(jìn)行性喪失的速度。
八成硬皮病患者,肺部已病變!
系統(tǒng)性硬化癥(SSc),也稱為硬皮病,是一種罕見的自身免疫性疾病,它會造成身體各處的組織(包括肺部和其它器官)變厚和生成瘢痕組織。硬皮病的首發(fā)癥狀往往表現(xiàn)為雷諾綜合征,其次皮膚病變,“面具臉”特征便由此而來,終末是消化系統(tǒng)受累。
據(jù)統(tǒng)計(jì),我國硬皮病患病率約10/10萬,全球估計(jì)有250萬患者。硬皮病發(fā)病原因尚不明確,患者多為25-55歲的女性,疾病讓她們?nèi)松狞S金期變得黯淡。
系統(tǒng)性硬化相關(guān)間質(zhì)性肺病(SSc-ILD)是硬皮病常見的并發(fā)癥,也是致死的重要原因之一,約占死亡人數(shù)的1/3。該病會引起肺部炎癥和瘢痕形成,導(dǎo)致患者肺功能逐漸下降,一旦肺部無法為心臟提供足夠氧氣,就會危及生命。
中華醫(yī)學(xué)會風(fēng)濕病學(xué)分會前任主委曾小峰教授指出:
85.5%的硬皮病患者會發(fā)生不同程度的間質(zhì)性肺疾病。隨著疾病進(jìn)展,會造成肺功能不可逆的下降,預(yù)后較差,生存率低。
然而,很多硬皮病患者并沒有注意到肺部病變,只有約1/4在早期有明顯癥狀。而早期診斷識別、定期隨訪監(jiān)測,可能會改善患者臨床結(jié)局。
好醫(yī)友醫(yī)療網(wǎng)美國風(fēng)濕免疫科專家克里斯汀·派克博士(Christine Park)指出:
目前硬皮病還無法治愈,臨床治療選擇有限。但患者不妨將其當(dāng)作一種慢性病來治療,就像治療糖尿病、高血壓那樣。
她提醒,一旦確診SSc-ILD就要重視,盡早開始抗纖維化治療。
好消息是,此前,靶向藥尼達(dá)尼布已在美獲批用于減緩SSc-ILD患者的肺功能下降速度。(去年6月,該藥也在國內(nèi)上市。)
IL-6受體拮抗劑:Tocilizumab
Tocilizumab是一款人源化IL-6受體拮抗劑,于2010年獲FDA首批,用于治療中重度類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎(RA)成年患者。
目前,Tocilizumab有注射制劑和靜脈內(nèi)制劑兩種劑型:
前者用于治療成年巨細(xì)胞動脈炎(GCA)、兩歲及以上的活動性多關(guān)節(jié)性幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎(PJIA)或活動性系統(tǒng)性幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎(SJIA)患者;后者可用于治療兩歲及以上的活動性PJIA、SJIA或CAR-T細(xì)胞誘導(dǎo)的細(xì)胞因子釋放綜合征(CRS)患者。
此前,F(xiàn)DA曾授予Tocilizumab治療SSc-ILD的優(yōu)先審評資格。
皮膚纖維化、肺功能下降均顯著減緩!
這一批準(zhǔn)是基于名為focuSSced的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照III期試驗(yàn)的積極數(shù)據(jù)。
試驗(yàn)共入組212名系統(tǒng)性硬化癥成年患者,按1:1的比例隨機(jī)分配,旨在評估皮下注射劑Tocilizumab與安慰劑在患者中的療效和安全性。
主要終點(diǎn)是第48周時改良的Rodnan皮膚評分(mRSS)較基線的變化。該評分是SSc中皮膚纖維化(皮膚瘢痕形成或變硬)的標(biāo)準(zhǔn)結(jié)局指標(biāo)。
結(jié)果顯示:
第48周時,Tocilizumab組患者的mRSS較基線平均變化為-5.88,而安慰劑組為-3.77,平均差異為-2.11。
同時,接受Tocilizumab治療的患者用力肺活量(FVC,肺功能的常見指標(biāo))下降水平小于對照組。Tocilizumab組FVC降低14ml,對照組降低255ml,平均差241ml。
Tocilizumab的獲批,為系統(tǒng)性硬化癥相關(guān)性間質(zhì)性肺病的患者提供了生物治療方案。雖然目前該病仍無法治愈,但希望越來越多的患者能通過藥物治療,與疾病長期“和平共處”。
相較其他發(fā)病率較高的疾病,罕見病患者面臨著更大的困境:確診困難、誤診率高、吃不起特效藥等。由于中國人口基數(shù)大,很多罕見病其實(shí)也并不“罕見”。
近年來,中國醫(yī)療水平進(jìn)步巨大,但在罕見病領(lǐng)域與歐美發(fā)達(dá)國家還存在明顯差距,藥物研發(fā)相對落后,多數(shù)藥物仍需進(jìn)口,甚至面臨“無藥可用”的困境。
對于國內(nèi)罕見病或疑難疾病患者,不妨通過好醫(yī)友國際遠(yuǎn)程會診,了解國際新療法相關(guān)信息,聽聽國內(nèi)外權(quán)威專家的意見,請他們量身定制治療方案,給自己吃顆“定心丸”。
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