兒科臨床廣泛使用的“老藥”利尿劑——布美他尼,開發(fā)出了“新技能”:或可改善自閉癥患者的社交障礙和感知覺障礙,為低齡自閉癥患兒的治療增添希望。
近日,上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院李斐教授領(lǐng)銜的團(tuán)隊(duì),與復(fù)旦大學(xué)類腦智能科學(xué)與技術(shù)研究院馮建峰教授、羅強(qiáng)副研究員團(tuán)隊(duì)、英國劍橋大學(xué)Barbara J Sahakian教授團(tuán)隊(duì)等合作,在Science Bulletin雜志上在線發(fā)表新研究成果:將布美他尼“老藥新用”,可有效干預(yù)小年齡自閉癥患兒。這一研究成果有望填補(bǔ)自閉癥藥物治療領(lǐng)域的空白。自閉癥是一種嚴(yán)重的神經(jīng)發(fā)育障礙性疾病,通常在3歲前起病,常導(dǎo)致終生殘疾。統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示,自閉癥正影響著全球約1.0%人口。然而,目前自閉癥的治療以對(duì)癥的行為干預(yù)為主,尚無針對(duì)其核心癥狀的藥物干預(yù)方案。并且在許多國家,自閉癥行為干預(yù)的普及性極低,即使在歐洲發(fā)達(dá)國家,也有大約20%自閉癥患兒在確診一年后,才能獲得康復(fù)資源。因此,能夠改善自閉癥患者的核心癥狀的藥物亟待開發(fā),特別是小年齡自閉癥患兒,大腦神經(jīng)元仍處于高可塑狀態(tài),藥物干預(yù)治療的時(shí)機(jī)稍縱即逝。
“布美他尼是一種在兒科臨床廣泛使用的利尿劑,價(jià)格便宜、藥性溫和、副作用小。”據(jù)李斐教授介紹,“舊酒裝新瓶”未非毫無依據(jù),將布美他尼應(yīng)用于自閉癥患者是基于一種假設(shè):布美他尼可以調(diào)節(jié)中樞神經(jīng)系統(tǒng)的氯離子穩(wěn)態(tài),從而恢復(fù)自閉癥相關(guān)的腦功能。但既往臨床試驗(yàn)樣本量小、年齡跨度大、缺乏安慰劑對(duì)照,對(duì)小年齡自閉癥患者的安全性和有效性尚不明確。
李斐教授團(tuán)隊(duì)與合作者們的研究采用了一種新型神經(jīng)影像技術(shù)——磁共振波譜(MRS)技術(shù),可無創(chuàng)監(jiān)測(cè)自閉癥兒童服藥前后大腦神經(jīng)遞質(zhì)的濃度改變。基于倫理審核批準(zhǔn)下高循證的隨機(jī)雙盲安慰劑平行對(duì)照,研究發(fā)現(xiàn),經(jīng)過3個(gè)月的布美他尼干預(yù),3-6歲自閉癥患兒的社交溝通障礙、感知覺障礙等核心癥狀有明顯改善,用藥安全有效。此項(xiàng)研究是目前國際上單站點(diǎn)較大樣本量的臨床試驗(yàn),樣本中71%為重度自閉癥患兒、且無法獲得康復(fù)資源。
李斐同時(shí)強(qiáng)調(diào),從目前研究可以看出,由于自閉癥可能存在病因異質(zhì)性,不同自閉癥患者對(duì)布美他尼治療效果存在差別。今后將深入研究,一方面結(jié)果在嚴(yán)格設(shè)計(jì)的多中心大樣本臨床研究中加以驗(yàn)證,一方面還需要綜合考慮自閉癥病因、病理機(jī)制等,找尋適用布美他尼的生物標(biāo)志物,進(jìn)而明確布美他尼的適用人群。此外,低齡兒童的藥物使用需要在仔細(xì)檢查和評(píng)估以后,在醫(yī)生指導(dǎo)和監(jiān)測(cè)下使用。
“由于康復(fù)資源嚴(yán)重匱乏,致使大量確診自閉癥兒童無法及時(shí)獲得康復(fù)干預(yù)機(jī)會(huì)。布美他尼的發(fā)現(xiàn)有望彌補(bǔ)不足,為自閉癥兒童,特別是暫時(shí)無法獲得康復(fù)資源的患兒,提供了新型干預(yù)方案。”加拿大皇家院士和加拿大皇家健康學(xué)院院士,英屬哥倫比亞大學(xué)教授Anthony G.Phillips指出,李斐教授及合作者的研究提示了布美他尼對(duì)自閉癥的正向治療作用,在“老藥新用”的成功案例名單中加上了布美他尼。該研究還有利于明確藥物作用機(jī)制以及特定腦疾病的神經(jīng)病理基礎(chǔ),為后期其他自閉癥相關(guān)藥物的臨床前研究提供基礎(chǔ)。
據(jù)了解,新的藥物研發(fā)趨勢(shì)之一是將已被證明臨床安全的老藥用于新的適應(yīng)癥?!袄纤幮掠谩钡难邪l(fā)路徑,可更迅速地為各種復(fù)雜疾病提供安全有效的解決方案。
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