2021年有望在中國(guó)獲批上市的21款新藥
2021-01-04
來(lái)源:醫(yī)藥觀瀾
告別了2020,迎來(lái)了嶄新的2021年。預(yù)計(jì)新的一年又將有一批新藥將在中國(guó)獲批上市。 預(yù)見(jiàn)未來(lái),本文篩選了21個(gè)有望在2021年獲批上市的新藥(順序不分先后),僅供讀者參閱。
1.藥物名稱(chēng):注射用泰它西普
研發(fā)公司:榮昌生物
藥物機(jī)制:BLyS和APRIL抑制劑
適應(yīng)癥:系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)
泰它西普是榮昌生物研發(fā)的生物新藥,能同時(shí)抑制BLyS和APRIL兩個(gè)細(xì)胞因子,正在開(kāi)發(fā)用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡、類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎等多種自身免疫疾病。根據(jù)榮昌生物去年7月公布的泰它西普治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的關(guān)鍵性臨床研究結(jié)果,泰它西普治療組與安慰劑對(duì)照組之間臨床應(yīng)答率差異顯著,達(dá)到了主要終點(diǎn),其中泰它西普高劑量組48周應(yīng)答率達(dá)到79.2%,安慰劑對(duì)照組應(yīng)答率為32%。泰它西普在安全性方面也表現(xiàn)優(yōu)異,病人耐受性良好。
2019年11月,中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局(NMPA)藥品審評(píng)中心(CDE)受理了泰它西普用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的有條件批準(zhǔn)上市申請(qǐng),并將其納入優(yōu)先審評(píng)。除了SLE,榮昌生物還在中國(guó)開(kāi)展泰它西普針對(duì)六類(lèi)其他B細(xì)胞介導(dǎo)自身免疫性疾病的后期臨床試驗(yàn)。
2.藥物名稱(chēng):維迪西妥單抗
研發(fā)公司:榮昌生物
藥物機(jī)制:靶向HER2的抗體偶聯(lián)藥物
適應(yīng)癥:胃癌、尿路上皮癌等
維迪西妥單抗是一款靶向HER2的抗體偶聯(lián)藥物,它的分子結(jié)構(gòu)包括一個(gè)新型人源化HER2抗體、連接子(在腫瘤細(xì)胞具有可裂解性)、小分子細(xì)胞毒藥物(具有高毒性及旁殺傷效應(yīng))。該藥目前正在被開(kāi)發(fā)用于治療目前尚缺乏治療手段的常見(jiàn)HER2表達(dá)適應(yīng)癥,包括乳腺癌以外的HER2表達(dá)(IHC 1+或以上)癌癥適應(yīng)癥。2020年9月,該藥被FDA授予突破性療法認(rèn)定,用于尿路上皮癌二線治療。
在中國(guó),維迪西妥單抗用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性胃癌(包括胃食管結(jié)合部腺癌)患者的上市申請(qǐng)已被CDE納入優(yōu)先審評(píng);針對(duì)HER2過(guò)表達(dá)尿路上皮癌患者的申請(qǐng)被CDE納入突破性治療品種。
3.藥物名稱(chēng):阿泊替尼片
研發(fā)公司:基石藥業(yè)/Blueprint Medicines
藥物機(jī)制:KIT和PDGFRA突變激酶抑制劑
適應(yīng)癥:晚期胃腸間質(zhì)瘤(GIST)
阿泊替尼(avapritinib)是Blueprint Medicines開(kāi)發(fā)的一款高特異性KIT和PDGFRA突變激酶抑制劑,基石藥業(yè)擁有該藥在大中華區(qū)的特有開(kāi)發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。2020年初,avapritinib獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn),是在美國(guó)上市的胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)精準(zhǔn)靶向藥物。根據(jù)Blueprint Medicines在《柳葉刀腫瘤學(xué)》(The Lancet Oncology)上發(fā)表的數(shù)據(jù):avapritinib用于PDGFRA D842V突變型晚期胃腸間質(zhì)瘤(GIST)患者,24個(gè)月的總生存(OS)率達(dá)到81%,且耐受性良好。
2020年4月,基石藥業(yè)向NMPA提交了avapritinib的新藥上市申請(qǐng),覆蓋兩個(gè)適應(yīng)癥:①用于治療攜帶血小板衍生生長(zhǎng)因子受體α(PDGFRA)外顯子18突變(包括PDGFRA D842V突變)的不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者,以及②四線不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。同年7月,該藥的上市申請(qǐng)被CDE納入優(yōu)先審評(píng)。
除了阿泊替尼片,基石藥業(yè)研發(fā)的全人源全長(zhǎng)抗PD-L1單克隆抗體——舒格利單抗(代號(hào):CS1001)的新藥上市申請(qǐng)也已經(jīng)于2020年11月獲NMPA受理,用于聯(lián)合化療一線治療晚期鱗狀和非鱗狀非小細(xì)胞肺癌患者。如果順利,該藥物也可能于2021年獲批,為患者帶來(lái)新的治療選擇。
4.藥物名稱(chēng):甲磺酸伏美替尼
研發(fā)公司:艾力斯醫(yī)藥
藥物機(jī)制:第三代EGFR-TKI
適應(yīng)癥:EGFR T790M突變陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)
伏美替尼是第三代表皮生長(zhǎng)因子受體酪氨酸激酶抑制劑(EGFR-TKI)。根據(jù)公開(kāi)信息,截至2020年1月29日,伏美替尼對(duì)EGFR T790M突變陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者治療的客觀緩解率(ORR)達(dá)74.1%。艾力斯醫(yī)藥于2019年11月向NMPA提交了伏美替尼附條件批準(zhǔn)上市申請(qǐng),針對(duì)適應(yīng)癥為非小細(xì)胞肺癌二線治療。該產(chǎn)品還以“具有明顯治療優(yōu)勢(shì)創(chuàng)新藥”被CDE納入優(yōu)先審評(píng)。
5.藥物名稱(chēng):西格列他鈉片
研發(fā)公司:微芯生物
藥物機(jī)制:PPAR激活劑
適應(yīng)癥:2型糖尿病
西格列他鈉是微芯生物研發(fā)的一款核受體過(guò)氧化物酶體增生物受體(PPAR)全激活劑,屬于全新作用機(jī)制的胰島素增敏劑,用于治療2型糖尿病。前期研究中,西格列他鈉顯示其對(duì)于2型糖尿病患者胰島素抵抗、血糖、血脂異常等臨床治療的綜合改善和良好的安全性,同時(shí)顯示出對(duì)于胰島、肝臟等組織器官的保護(hù)潛力。
根據(jù)中國(guó)藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái),西格列他鈉已登記完成至少7項(xiàng)臨床試驗(yàn)。微芯生物已于2019年9月在中國(guó)提交了西格列他鈉治療2型糖尿病的新藥上市申請(qǐng)(NDA)。
6.藥物名稱(chēng):益基利侖賽注射液
研發(fā)公司:復(fù)星凱特
藥物機(jī)制:靶向CD19的自體CAR-T療法
適應(yīng)癥:復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤
益基利侖賽注射液(代號(hào):FKC876)是復(fù)星凱特于2017年從吉利德科學(xué)(Gilead)旗下公司Kite Pharma引進(jìn)Yescarta(Axicabtagene Ciloleucel)技術(shù)、并獲授權(quán)在中國(guó)進(jìn)行本地化生產(chǎn)的靶向CD19的自體CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品。Yescarta已在美國(guó)和歐洲獲批上市。
在中國(guó),益基利侖賽申請(qǐng)的適應(yīng)癥為治療二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者,包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤(DLBCL),非特指型、原發(fā)性縱隔B細(xì)胞淋巴瘤(PMBCL)、高級(jí)別B細(xì)胞淋巴瘤和濾泡淋巴瘤轉(zhuǎn)化的DLBCL。該藥物的上市申請(qǐng)于2020年上半年被CDE納入優(yōu)先審評(píng)。
7.亞盛醫(yī)藥:奧瑞巴替尼
研發(fā)公司:亞盛醫(yī)藥
藥物機(jī)理:BCR-ABL/KIT抑制劑
適應(yīng)癥:慢性髓性白血病(CML)
奧瑞巴替尼(代號(hào):HQP1351)是亞盛醫(yī)藥研發(fā)的一款口服第三代BCR-ABL/KIT抑制劑。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機(jī)制之一,奧瑞巴替尼對(duì)BCR-ABL及其多種突變體(包括T315I突變)有明顯效果,擬開(kāi)發(fā)用于治療對(duì)第一代、二代酪氨酸激酶抑制劑(TKI)耐藥的慢性髓性白血病(CML)患者。
2020年5月,奧瑞巴替尼先后獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格和快速通道資格,用于治療對(duì)現(xiàn)有TKI治療失敗的特定基因突變的CML患者。在中國(guó),NMPA已受理了奧瑞巴替尼的上市申請(qǐng),并將其納入優(yōu)先審評(píng)。根據(jù)公開(kāi)資料,奧瑞巴替尼有望成為中國(guó)本土上市的第三代BCR-ABL抑制劑。
8.藥物名稱(chēng):海曲泊帕乙醇胺片
研發(fā)公司:恒瑞醫(yī)藥
藥物機(jī)制:TPO-R激動(dòng)劑
適應(yīng)癥:重型再生障礙性貧血
海曲泊帕乙醇胺片是恒瑞醫(yī)藥研發(fā)的一種口服吸收的小分子非肽類(lèi)促血小板生成素受體(TPO-R)激動(dòng)劑。根據(jù)公開(kāi)信息,它可以與細(xì)胞膜上的TPO受體結(jié)合,激活信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)通路,刺激人類(lèi)骨髓祖細(xì)胞向巨核細(xì)胞的分化和增殖,促進(jìn)巨核細(xì)胞成熟,從而增加血小板的生成。
恒瑞醫(yī)藥在2020年已經(jīng)提交5項(xiàng)海曲泊帕乙醇胺片的上市申請(qǐng),并獲得CDE受理。其中2項(xiàng)已于2020年第三季度被CDE納入優(yōu)先審評(píng),適應(yīng)癥為:用于對(duì)免疫抑制治療療效不佳的重型再生障礙性貧血患者的治療。
9.藥物名稱(chēng):瑞基奧侖賽注射液
研發(fā)公司:藥明巨諾
藥物機(jī)制:靶向CD19的CAR-T療法
適應(yīng)癥:彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤(DLBCL)
瑞基奧侖賽注射液(relmacabtagene autoleucel)是一款靶向CD19的CAR-T療法,擬開(kāi)發(fā)用于治療各類(lèi)B細(xì)胞惡性腫瘤。2020年6月,瑞基奧侖賽注射液用于彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤三線治療的上市申請(qǐng)獲得NMPA受理,并于同年9月被納入優(yōu)先審評(píng)。根據(jù)公開(kāi)信息,瑞基奧侖賽注射液在治療經(jīng)已接受大量預(yù)先治療及預(yù)后不良的r/r DLBCL患者的注冊(cè)臨床試驗(yàn)中已證實(shí)其療效。截止2020年6月17日數(shù)據(jù),其ORR為75.9%,CRR為51.7%。
藥明巨諾還將開(kāi)發(fā)瑞基奧侖賽注射液用于治療多種其它血液適應(yīng)癥,包括濾泡淋巴瘤(FL)、套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)、慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)、二線DLBCL及急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)。其中,它治療復(fù)發(fā)或難治性濾泡淋巴瘤的申請(qǐng)已于2020年9月被CDE納入突破性治療品種。
10.藥物名稱(chēng):帕米帕利膠囊
研發(fā)公司:百濟(jì)神州
藥物機(jī)制:PARP抑制劑
適應(yīng)癥:BRCA突變的晚期卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌
帕米帕利(pamiparib,BGB-290)是百濟(jì)神州自主研發(fā)的一款在研PARP1和PARP2抑制劑,具有穿透血腦屏障和PARP-DNA復(fù)合物捕捉等藥理學(xué)特性。據(jù)悉,帕米帕利目前正作為單一療法或與其他藥物聯(lián)用治療多種惡性實(shí)體瘤進(jìn)行全球臨床開(kāi)發(fā)。2020年7月,帕米帕利的新藥上市申請(qǐng)獲得CDE受理,用于治療既往接受過(guò)至少兩線化療、攜有致病或疑似致病的胚系BRCA突變的晚期卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者。之后,該上市申請(qǐng)被納入優(yōu)先審評(píng)。
據(jù)悉,此項(xiàng)NDA是基于一項(xiàng)帕米帕利用于治療晚期卵巢癌、輸卵管癌、原發(fā)性腹膜癌或晚期三陰乳腺癌患者的1/2臨床試驗(yàn)結(jié)果。該試驗(yàn)的關(guān)鍵性2期部分在中國(guó)入組了113例既往接受過(guò)至少兩項(xiàng)標(biāo)準(zhǔn)化療、攜有BRCA1/2突變的高級(jí)別上皮性卵巢癌(包括輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌)或高級(jí)別子宮內(nèi)膜上皮樣癌患者。除了卵巢癌,帕米帕利正在開(kāi)展涉及前列腺癌、乳腺癌、胃癌、輸卵管癌、原發(fā)性腹膜癌等多種癌癥的臨床研究。
11.藥物名稱(chēng):迪妥昔單抗
研發(fā)公司:百濟(jì)神州/EUSA Pharma
藥物機(jī)制:GD2靶向單克隆抗體
適應(yīng)癥:神經(jīng)母細(xì)胞瘤
迪妥昔單抗(dinutuximab beta)是百濟(jì)神州從EUSA Pharma引進(jìn)的GD2靶向單克隆抗體,可以與神經(jīng)母細(xì)胞瘤細(xì)胞過(guò)度表達(dá)的特定靶標(biāo)GD2結(jié)合。它可以誘導(dǎo)雙重免疫機(jī)制,使免疫系統(tǒng)破壞神經(jīng)母細(xì)胞瘤的癌細(xì)胞。根據(jù)一項(xiàng)名為APN311-302的關(guān)鍵3期臨床研究,在高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤一線治療的維持階段使用dinutuximab beta,事后分析顯示,與對(duì)照組(n=450)相比,接受治療的患者(n=367)生存期得到了改善,三年總生存(OS)率提高12%,五年OS率約為65%(vs 50%)。
2020年11月初,迪妥昔單抗在中國(guó)遞交該藥物的上市申請(qǐng)獲得CDE受理,且在此之前,其已被納入優(yōu)先審評(píng),適應(yīng)癥為:適用于治療≥12月齡的高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者,這些患者既往接受過(guò)誘導(dǎo)化療且至少獲得部分緩解,并且隨后進(jìn)行過(guò)清髓性治療和干細(xì)胞移植治療;也適用于治療伴或不伴有殘留病灶的復(fù)發(fā)性或難治性神經(jīng)母細(xì)胞瘤。
12.藥物名稱(chēng):賽沃替尼
研發(fā)公司:和黃醫(yī)藥
藥物機(jī)制:小分子MET抑制劑
適應(yīng)癥:MET外顯子14跳變的非小細(xì)胞肺癌
賽沃替尼(savolitinib)是和黃醫(yī)藥開(kāi)發(fā)的一種強(qiáng)效且高選擇性的口服小分子MET抑制劑。MET是癌癥的驅(qū)動(dòng)基因之一,MET異常在多種實(shí)體瘤中均有表現(xiàn)。2020年5月,賽沃替尼在中國(guó)提交NDA并獲得受理,用于治療間充質(zhì)上皮轉(zhuǎn)化因子(MET)外顯子14跳變的非小細(xì)胞肺癌。
該申請(qǐng)基于一項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽的2期注冊(cè)研究,結(jié)果顯示,賽沃替尼治療MET外顯子14跳變的肺肉瘤樣癌(PSC)及其他類(lèi)型非小細(xì)胞肺癌患者,ORR達(dá)到49.2%,DCR為93.4%,中位DoR為9.6個(gè)月。
13.藥物名稱(chēng):甲苯磺酸奧瑪環(huán)素
研發(fā)企業(yè):再鼎醫(yī)藥/Paratek Pharmaceuticals
藥物機(jī)制:新型四環(huán)素
適應(yīng)癥:耐藥菌
甲苯磺酸奧瑪環(huán)素(NUZYRA,omadacycline)是一種新型四環(huán)素,其設(shè)計(jì)旨在克服四環(huán)素耐藥性,并具有廣譜抗菌活性,包括革蘭陽(yáng)性菌、革蘭陰性菌、非典型病原體和多種耐藥菌株。該藥起初由再鼎醫(yī)藥的合作伙伴Paratek Pharmaceuticals進(jìn)行開(kāi)發(fā),再鼎醫(yī)藥于2017年獲得了該藥在大中華地區(qū)的特有開(kāi)發(fā)和商業(yè)推廣許可。
NUZYRA于2019年2月在美國(guó)上市,作為每日一次的口服和靜脈注射抗生素用于治療罹患社區(qū)獲得性細(xì)菌性肺炎(CABP)及急性細(xì)菌性皮膚和皮膚結(jié)構(gòu)感染(ABSSSI)的成人。在中國(guó),甲苯磺酸奧瑪環(huán)素申請(qǐng)上市的適應(yīng)癥也是CABP和ABSSSI,該上市申請(qǐng)于2020年上半年被CDE納入優(yōu)先審評(píng)。
14.藥物名稱(chēng):伊珠單抗奧唑米星
研發(fā)公司:輝瑞(Pfizer)
藥物機(jī)制:抗體偶聯(lián)藥物(ADC)
適應(yīng)癥:復(fù)發(fā)性或難治性CD22陽(yáng)性的急性淋巴細(xì)胞白血病
Besponsa(伊珠單抗奧唑米星)是輝瑞公司開(kāi)發(fā)的一款創(chuàng)新抗體偶聯(lián)藥物,由靶向CD22的單克隆抗體和細(xì)胞毒劑卡奇霉素兩部分組成。由于CD22抗原在B細(xì)胞表面普遍存在,Besponsa能夠通過(guò)靶向癌細(xì)胞,與其表面的CD22抗原結(jié)合,并在隨后被內(nèi)吞入癌細(xì)胞。進(jìn)入癌細(xì)胞后,卡奇霉素會(huì)發(fā)揮它的功效,造成癌細(xì)胞的死亡。
Besponsa已在美國(guó)獲批治療B細(xì)胞前體急性淋巴細(xì)胞白血病。在中國(guó),輝瑞于2020年1月提交了注射用伊珠單抗奧唑米星的上市申請(qǐng),適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)性或難治性CD22陽(yáng)性的急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL),并于2020年上半年被CDE納入優(yōu)先審評(píng)。
15.藥物名稱(chēng):瑪巴洛沙韋片
研發(fā)公司:羅氏(Roche)
藥物機(jī)制:帽狀結(jié)構(gòu)依賴性內(nèi)切酶抑制劑
適應(yīng)癥:甲型和乙型流感
Xofluza(baloxavir marboxil,瑪巴洛沙韋片)是由日本鹽野義制藥和羅氏公司合作研發(fā)的一款“first-in-class”的抗流感創(chuàng)新藥,單劑量口服藥物,只需服用一次就可以見(jiàn)效。該藥能夠?qū)W司他韋產(chǎn)生抗性的病毒株和禽流感病毒株(H7N9,H5N1)起作用。與其它抗流感藥物作用機(jī)制不同,它是通過(guò)抑制流感病毒中的cap-依賴型核酸內(nèi)切酶,來(lái)起到抑制病毒復(fù)制的作用。作為近20年來(lái)FDA批準(zhǔn)的一款具有新型作用機(jī)制的抗流感病毒單劑量口服藥物,Xofluza為流感治療提供了全新的解決方案。
2020年11月,由羅氏在中國(guó)提交的瑪巴洛沙韋片的新藥上市申請(qǐng)被CDE納入優(yōu)先審評(píng),用于12周歲及以上的流感患者,包括存在流感并發(fā)癥高風(fēng)險(xiǎn)的患者。同月,該藥品被納入中國(guó)第三批臨床急需境外新藥名單。
16.藥物名稱(chēng):satralizumab
研發(fā)公司:羅氏
藥物機(jī)制:IL-6R單克隆抗體
適應(yīng)癥:視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙(NMOSD)
Satralizumab(Enspryng)是由羅氏開(kāi)發(fā)的一款全人源化的IL-6R單克隆抗體,可以抑制IL-6信號(hào)通路,并且抑制炎癥的產(chǎn)生和靶向AQP4的自身免疫抗體生成。2019年底,美國(guó)FDA授予其突破性療法認(rèn)定,用于治療視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙。
在中國(guó),satralizumab于2020年5月提交上市申請(qǐng)已獲CDE受理,并于同年6月被納入優(yōu)先審評(píng)。公開(kāi)資料顯示,此前該藥在中國(guó)獲批臨床的適應(yīng)癥為:用于治療患有NMOSD的成年及青少年患者,可作為單藥治療或者與免疫抑制劑聯(lián)合治療。
17.藥物名稱(chēng):奧妥珠單抗注射液
研發(fā)公司:羅氏
藥物機(jī)制:CD20單抗
適應(yīng)癥:CD20陽(yáng)性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤/CD20陽(yáng)性濾泡淋巴瘤等
奧妥珠單抗注射液(obinutuzumab)是一款對(duì)抗體Fc片段進(jìn)行糖基化改造的抗CD20抗體,屬于第二代CD20人源化單抗,作用機(jī)制與利妥昔單抗類(lèi)似,且具有較好的清除外周和組織中B細(xì)胞的能力。
奧妥珠單抗在美國(guó)已被獲批多個(gè)適應(yīng)癥,包括濾泡性淋巴瘤、慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤等。2020年9月,它獲得美國(guó)FDA突破性療法認(rèn)定,用于治療狼瘡性腎炎。2019年,該產(chǎn)品在中國(guó)遞交的新藥上市申請(qǐng),并于同年9月被CDE納入優(yōu)先審評(píng)。
18.Risdiplam口服溶液用粉末
研發(fā)公司:羅氏
藥物機(jī)制:SMN2基因剪接調(diào)節(jié)劑
適應(yīng)癥:脊髓性肌萎縮癥(SMA)
Risdiplam是羅氏旗下一款口服SMN2基因剪接調(diào)節(jié)劑,可通過(guò)調(diào)節(jié)SMN2基因的mRNA剪接過(guò)程,提高SMN蛋白在中樞神經(jīng)系統(tǒng)和外周的表達(dá)。據(jù)悉,risdiplam可用于治療所有類(lèi)型(1型、2型、3型)脊髓性肌萎縮癥(SMA)的嬰幼兒、兒童、成人患者。目前,它正在多項(xiàng)臨床試驗(yàn)中治療0至60歲不等的SMA患者。
在美國(guó),F(xiàn)DA已授予risdiplam孤兒藥資格和快速通道資格,并于2020年8月獲得批準(zhǔn),成為全球第三款用于治療SMA的藥物,也成為治療所有3種類(lèi)型SMA的口服藥物。2020年4月,羅氏公司在中國(guó)提交了risdiplam口服溶液用粉末的上市申請(qǐng),并獲CDE受理。兩個(gè)月后,該申請(qǐng)被CDE納入優(yōu)先審評(píng)。
19.藥物名稱(chēng):吉瑞替尼
研發(fā)公司:安斯泰來(lái)(Astellas)
藥物機(jī)制:FLT3酪氨酸激酶抑制劑(TKI)
適應(yīng)癥:FLT3突變陽(yáng)性的復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血?。ˋML)
吉瑞替尼(gilteritinib)是安斯泰來(lái)旗下的一款新一代FLT3酪氨酸激酶抑制劑,可用于治療攜帶FLT3基因突變的復(fù)發(fā)或難治性急性骨髓性白血病患者。研究表明,它能夠?qū)Υ蠹s1/3急性髓系白血病患者中發(fā)現(xiàn)的兩種常見(jiàn)FLT3突變——FLT3-ITD和FLT3-TKD產(chǎn)生抑制作用;同時(shí)能夠在體內(nèi)持續(xù)維持對(duì)FLT3活性的抑制,且不易產(chǎn)生骨髓抑制。它還能抑制名為Axl的受體酪氨酸激酶,從而阻斷一條讓腫瘤細(xì)胞產(chǎn)生抗性的潛在機(jī)制。
在中國(guó),吉瑞替尼的上市申請(qǐng)已獲受理,并于2020年7月被CDE納入優(yōu)先審評(píng)。根據(jù)安斯泰來(lái)早前新聞稿,吉瑞替尼在中國(guó)申請(qǐng)的適應(yīng)癥為——用于治療FLT3突變陽(yáng)性的復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病成人患者。
20.藥物名稱(chēng):美泊利單抗
研發(fā)公司:葛蘭素史克(GSK)
藥物機(jī)制:IL-5人源化單克隆抗體
適應(yīng)癥:重度哮喘
美泊利單抗(mepolizumab)是葛蘭素史克公司開(kāi)發(fā)的一款I(lǐng)L-5人源化單克隆抗體,已在美國(guó)獲批用于12歲以上重度哮喘患者的維持治療,及6至11歲重度嗜酸性粒細(xì)胞性哮喘的兒童患者。此外,它還在治療重度嗜酸性粒細(xì)胞增多癥青少年和成人患者的3期關(guān)鍵性研究中也達(dá)到了主要研究終點(diǎn)。
在中國(guó),美泊利單抗已獲批多項(xiàng)臨床研究,針對(duì)重度哮喘、嗜酸性肉芽腫性多血管炎(EGPA)、慢性阻塞性肺疾?。–OPD)等適應(yīng)癥。2020年7月,該產(chǎn)品在中國(guó)提交新藥上市申請(qǐng),并被CDE納入優(yōu)先審評(píng)。
21. 藥物名稱(chēng):富馬酸二甲酯
研發(fā)公司:渤?。˙iogen)
藥物機(jī)理:Nrf2信號(hào)通路
適應(yīng)癥:多發(fā)性硬化(MS)
富馬酸二甲酯(英文商品名:Tecfidera,英文通用名:dimethyl fumarate)是一款口服藥物,是渤健公司的重磅產(chǎn)品,用于多發(fā)性硬化的治療。研究表明,它可能具有抗氧化特性,可以調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)、減少炎癥,保護(hù)大腦和脊髓免受損傷。
根據(jù)公開(kāi)信息,在中國(guó),渤健和楊森(Janssen)等公司早前已聯(lián)合遞交了富馬酸二甲酯腸溶膠囊的新藥上市申請(qǐng),并獲得CDE受理,目前正在審評(píng)審批中。2020年11月,該藥品被納入中國(guó)第三批臨床急需境外新藥名單。
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