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罕見(jiàn)病高草酸尿癥迎來(lái)治療新藥Oxlumo,尿草酸降低65%
2020-12-02
來(lái)源:好醫(yī)友
近日,美國(guó)FDA宣布批準(zhǔn)RNAi藥物L(fēng)umasiran(商品名:Oxlumo)上市,用于治療1型原發(fā)性高草酸尿癥(PH1)。這是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病,會(huì)導(dǎo)致患者體內(nèi)產(chǎn)生過(guò)量的草酸鹽,累積于腎臟不能及時(shí)排出。
這是FDA批準(zhǔn)的一款治療罕見(jiàn)病PH1的療法,同時(shí)也是近3年內(nèi)批準(zhǔn)的第三款RNAi療法。
罕見(jiàn)病PH1:肝腎移植是“終點(diǎn)”
原發(fā)性高草酸尿癥(PHs)是由草酸鹽的過(guò)量產(chǎn)生所引起的,草酸主要從尿中排泄,因此腎臟是其沉積的主要靶器官。
原發(fā)性高草酸尿癥共分三型,1型、2型和3型。PH1是常見(jiàn)、也是嚴(yán)重的類(lèi)型。PH1是一種罕見(jiàn)的遺傳性肝臟疾病,主要是由于編碼人體丙氨酸-乙醛酸氨基轉(zhuǎn)移酶(AGT)的基因發(fā)生突變,導(dǎo)致AGT缺失引起的。
PH1患者產(chǎn)生的草酸鹽過(guò)多,可能與鈣結(jié)合而導(dǎo)致腎結(jié)石或在腎臟沉積。由于大量腎結(jié)石導(dǎo)致梗阻,大多數(shù)患者在短期內(nèi)發(fā)展為終末期腎衰竭。
而且,嚴(yán)重PH1患者在身體多個(gè)部位出現(xiàn)草酸鹽沉積,損害腎臟及相關(guān)器官(如心臟、骨骼),往往需要進(jìn)行肝、腎移植。
由于PH1比較少見(jiàn),常被延誤診斷。因此,確診時(shí)多已是尿毒癥,需要長(zhǎng)期透析,甚至腎臟移植。此前,該病因缺少獲批的療法,患者的治療需求一直得不到滿(mǎn)足。
RNAi藥物:Lumasiran
Lumasiran是一種皮下注射的RNAi藥物,通過(guò)專(zhuān)有的ESC-GalNAc遞送平臺(tái)(提高RNAi療法的穩(wěn)定性,靶向遞送至肝臟),靶向編碼肝臟中乙醇酸氧化酶(GO)的HAO1基因的mRNA。它能降低肝臟GO的水平,從而消耗生成草酸所需的基質(zhì),減少草酸生成。
截止目前,兩款已上市的RNAi藥物
2018年,Onpattro(Patisiran)獲美國(guó)和歐盟批準(zhǔn),成為了全球一個(gè)獲批的RNAi藥物,用于成人遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(hATTR)淀粉樣變性引起的周?chē)窠?jīng)病變。
2019年,第二款RNAi藥物Givlaari(Givosiran)獲FDA批準(zhǔn),用于治療急性肝卟啉癥(AHP)成人患者。
尿草酸水平降低65%,PH1迎來(lái)革命性進(jìn)步!
這一批準(zhǔn)是基于關(guān)鍵性3期ILLUMINATE-A臨床試驗(yàn)的結(jié)果。研究入組39名年齡≥6歲的PH1患者,分別接受3 mg/kg的Lumasiran(n=26)或安慰劑(n = 13)治療,為期6個(gè)月。
研究的主要終點(diǎn)是24小時(shí)內(nèi)尿液中草酸的含量,具體數(shù)據(jù)已于今年6月初舉行的歐洲腎臟協(xié)會(huì)-歐洲透析和移植協(xié)會(huì)(ERA-EDTA)國(guó)際大會(huì)上公布。
結(jié)果顯示:
與安慰劑相比,在第6個(gè)月時(shí),Lumasiran治療組患者的24小時(shí)尿草酸平均水平與基線相比降低了65.4%,而安慰劑組僅為11.8%。
治療6個(gè)月后,Lumasiran組,超過(guò)半數(shù)的患者尿草酸水平恢復(fù)正常,84%的患者尿草酸水平接近正常,而安慰劑組這一數(shù)值為0%。
此外,還有一項(xiàng)針對(duì)6歲以下PH1患者的開(kāi)放性研究。在這項(xiàng)研究中,16位年齡<6歲的患者均接受Lumasiran治療。研究表明,第六個(gè)月時(shí),入組兒童的尿草酸平均降低了71%。
Lumasiran作為首款治療PH1的靶向療法,是I型高草酸尿癥患者治療史上革命性的一步!
此外,還有一款在研RNAi藥物Nedosiran,可以用于治療3種類(lèi)型的原發(fā)性高尿酸癥(PH1、PH2、PH3),是目前少有一款可同時(shí)治療3種PH的在研藥物。
Nedosiran主要抑制乳酸脫氫酶(LDH)酶,該酶是催化草酸鹽合成路徑中的后一步。
與Lumasiran相比,Nedosiran能治療所有的原發(fā)性高尿酸癥患者,臨床優(yōu)勢(shì)更加明顯。期待Nedosiran的臨床試驗(yàn)取得成功,早日獲批上市。
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