FDA今日加速批準(zhǔn)DMD創(chuàng)新療法
今天,美國FDA宣布,加速批準(zhǔn)日本新藥株式會(huì)社(Nippon Shinyaku)子公司NS Pharma開發(fā)的Viltepso(viltolarsen)上市,用于治療特定杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良(DMD)患者。這些患者確認(rèn)攜帶可以用外顯子53跳躍治療的DMD基因突變。這是FDA批準(zhǔn)的第二種針對(duì)攜帶該類突變患者的靶向治療藥物。大約8%的DMD患者攜帶的突變可使用外顯子53跳躍的策略進(jìn)行治療。
DMD是一種罕見的遺傳性疾病,以進(jìn)行性肌肉退化和無力為特征,是肌營(yíng)養(yǎng)不良中常見的類型。DMD是由DMD基因突變引起的,導(dǎo)致了抗肌萎縮蛋白的缺失,抗肌萎縮蛋白是一種幫助保持肌肉細(xì)胞完整的蛋白?;颊叱醮伟Y狀通常見于3~5歲之間,隨時(shí)間推移而加重。全球每3600個(gè)男嬰中大約有一名患上DMD。
Viltepso是一款磷酰二胺嗎啉代寡聚核苷酸藥物。它靶向抗肌萎縮蛋白mRNA前體的剪接過程,旨在引入外顯子53跳躍,生成截短但仍具有功能的抗肌萎縮蛋白。此前,F(xiàn)DA曾經(jīng)授予它罕見兒科疾病認(rèn)定,孤兒藥資格,快速通道資格和優(yōu)先審評(píng)資格。
▲Viltolarsen作用機(jī)制(圖片來源:Nippon Shinyaku官網(wǎng))
Viltepso的申請(qǐng)得到兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)的支持。在其中一項(xiàng)包括16例男性DMD患者的臨床試驗(yàn)中,8例患者接受了推薦劑量的Viltepso治療。這8名患者中,100%的患者抗肌萎縮蛋白水平在接受治療后有所提高。88%(7/8)的患者抗肌萎縮蛋白水平達(dá)到正常值的3%以上。在接受治療20-24周之后,抗肌萎縮蛋白水平從基線正常值的0.6%增加到第25周正常值的5.9%。
FDA認(rèn)為,抗肌萎縮蛋白產(chǎn)量的增加可能合理地預(yù)測(cè)攜帶DMD基因突變的患者的臨床獲益。在做出加速批準(zhǔn)這一決定時(shí),F(xiàn)DA考慮了與藥物相關(guān)的潛在風(fēng)險(xiǎn)、疾病危及生命和令人衰弱的特征以及患者缺乏可用治療方法的現(xiàn)狀。
作為加速審批程序的一部分,F(xiàn)DA正在要求該公司開展臨床試驗(yàn),以證實(shí)該藥物的臨床益處。這項(xiàng)正在進(jìn)行的研究旨在評(píng)估Viltepso是否改善了患有這種確認(rèn)突變的DMD患者的站立時(shí)間。如果試驗(yàn)未能驗(yàn)證臨床獲益,F(xiàn)DA可能啟動(dòng)程序撤銷對(duì)該藥物的批準(zhǔn)。
參考資料:
[1] FDA Approves Targeted Treatment for Rare Duchenne Muscular Dystrophy Mutation. Retrieved 2020-08-13, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-targeted-treatment-for-rare-duchenne-muscular-dystrophy-mutation-301111213.html
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