脊髓性肌萎縮癥迎來口服藥Evrysdi!還賣70萬一針嗎?
近日,一種一針70萬的藥火了,也讓許多人認識了罕見病脊髓性肌萎縮癥。
一位患者母親聲稱:這種名為諾西那生鈉的藥在澳洲只需41澳元(約合人民幣200元),為何國內(nèi)一針賣70萬,差價高達3500倍!
諾西那生鈉(Nusinersen,商品名:Spinraza)于2016年獲FDA批準上市,是全球一個獲批的SMA靶向藥物。2019年4月,諾西那生鈉注射液獲得國家藥監(jiān)局批準上市,售價約為70萬一針。
其實,不僅在中國,這種藥在各個國家都堪稱“天價”。澳大利亞只要41澳元,又是咋回事呢?
根據(jù)澳大利亞藥物福利計劃(PBS)網(wǎng)站信息顯示,41澳元是個人自費部分,但藥品采購價是單支11萬澳元,約合人民幣55萬,同樣是“天價”。只不過,澳洲醫(yī)保承擔了大部分。澳洲這種“大國寡民”的國家才有這種條件,大部分國家并未將其納入醫(yī)保。
◎ SMA一個口服新藥獲批
FDA批準了口服藥Evrysdi(Risdiplam)上市,用于治療兩個月及以上的嬰幼兒和成人SMA患者。
這是首款獲得FDA批準治療SMA的口服療法,也是第三個獲批治療SMA患者的藥物,一個正是近來大火的諾西那生鈉,另外還有去年獲批的“史上貴藥物”——基因療法Zolgensma。
◎ 關(guān)于罕見病SMA
脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一種罕見的、進行性的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病,患者由于運動神經(jīng)元(SMN)1基因突變導(dǎo)致SMN蛋白缺陷,患兒多表現(xiàn)為四肢肌肉無力、肌肉萎縮、呼吸困難等,是嬰兒死亡的主要遺傳原因。
SMA屬于罕見病,影響了萬分之一的嬰兒。其中,中國的SMA患者約3萬人。按照發(fā)病年齡,SMA可以分為SMA-I型(6月以內(nèi)發(fā)病)、II型(出生后6~18個月起病)、III型(出生18個月后發(fā)病)、IV型(成年后發(fā)病)。
Evrysdi是一種SMN2基因的小分子mRNA剪接修飾劑,主要通過剪接來增加運動神經(jīng)元(SMN)蛋白的生成,進而治療SMA。SMN蛋白遍布全身,對維持控制肌肉和運動神經(jīng)的功能至關(guān)重要。此前,Evrysdi曾獲FDA“孤兒藥”稱號和優(yōu)先評審資格。
相比于諾西那生鈉,Evrysdi較大的優(yōu)點在于口服給藥方式,意味著患者可以進行居家治療。而諾西那生鈉需要患者到醫(yī)院以腰穿的方式進行椎管內(nèi)注射給藥,頭一年要注射5~6針,此后需每年3針的維持治療。
可想而知,在療效相仿的前提下,Evrysdi的便利性、依從性無疑更有優(yōu)勢。
◎ 那么,Evrysdi療效究竟如何呢?
兩項關(guān)鍵性臨床試驗(FIREFISH和SUNFISH),評估了不同年齡SMA和不同疾病程度(1型、2型和3型)下Evrysdi的療效。
FIREFISH研究入組了21例2-7個月大的嬰兒型SMA患者。經(jīng)過12個月的治療后,約有41%的患者能夠在沒有輔助的情況下,維持坐姿超過5秒,這是未接受治療嬰兒無法達到的。
而且,經(jīng)過23個月或更長時間的治療后,沒有長久通氣的情況下尚有81%的患者存活,對比未經(jīng)治療的典型疾病進展有改善。
在第二項隨機、安慰劑對照的臨床研究納入了180名2~25歲的晚期SMA患者。結(jié)果顯示:服用Evrysdi的患者一年后,MFM32(運動功能評估檢測)評分平均上升1.36,而使用安慰劑(無效治療)的患者評分下降0.19。
在兩項臨床試驗中,Evrysdi對不同年齡和疾病嚴重程度(包括1型、2型和3型SMA)患者的運動功能均有臨床意義上的改善。
◎ Evrysdi會減輕患者負擔嗎?
經(jīng)過諾西那生鈉“天價藥”風波,Evrysdi的定價自然令人矚目。
好醫(yī)友了解到,Evrysdi的費用根據(jù)患者體重而定,2歲以下的嬰兒,用藥費用大約每年10萬美元,合人民幣近70萬元;而成人患者用藥費用較高每年34萬美元,合人民幣200余萬元。Evrysdi尚未在國內(nèi)獲批,因此,國內(nèi)定價尚不清楚。
由此看來,Evrysdi的上市至少在短期內(nèi)并不會顯著降低患者的用藥負擔。不過,隨著越來越多SMA新藥的上市,相信未來SMA治療費用也會逐漸降低。
SMA這樣的罕見病治療的“天價藥”是否應(yīng)納入醫(yī)保?這個問題一直存在爭議。
生命無價,但醫(yī)保資金卻有限,所有參保者都是買單人。國家醫(yī)保局數(shù)據(jù)顯示,2019年末,全國基本醫(yī)療保險基金累計結(jié)存26912.11億元。算下來,平均每人不到2000元。若SMA藥物納入醫(yī)保,相當于拿350人全年醫(yī)保的錢來給1個患者買單。
因此,根據(jù)當前的國情,有限的醫(yī)保資金的確負擔不起“天價藥”。目前,我國醫(yī)保覆蓋的罕見病藥品種類有限,因為藥品研發(fā)成本高,很多藥處于壟斷地位,價格昂貴,并且罕見病發(fā)病率太低,也難以通過醫(yī)保談判“以量換價”。
未來,隨著國家經(jīng)濟水平的發(fā)展,加上各方共同努力,希望更多罕見病藥品的可及性問題能早日解決。
但就目前來說,進行進行孕產(chǎn)前SMA致病基因篩查,早預(yù)防、早干預(yù),才是經(jīng)濟有效的辦法。
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