默沙東創(chuàng)新療法獲FDA突破性療法認(rèn)定 治療特定腎癌
今日，默沙東（MSD）宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予其缺氧誘導(dǎo)因子-2α（HIF-2α）抑制劑MK-6482突破性療法認(rèn)定，用于治療von Hippel-Lindau（VHL）疾病相關(guān)的腎細(xì)胞癌（RCC）患者，這些患者攜帶小于3厘米大小的非轉(zhuǎn)移性RCC腫瘤。FDA還授予MK-6482治療VHL疾病的孤兒藥資格。這些資格認(rèn)定的授予是基于一項(xiàng)在VHL相關(guān)透明細(xì)胞RCC患者中評價(jià)MK-6482的2期試驗(yàn)數(shù)據(jù)，該數(shù)據(jù)已在2020年美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)年會(huì)上公布。試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明MK-6482在VHL相關(guān)透明細(xì)胞RCC患者中達(dá)到27.9%的總緩解率，86.9的患者靶標(biāo)病變縮小。
Von Hippel-Lindau病是一種罕見的遺傳病，發(fā)病率為1/36000（全球20萬例）。VHL病患者有患上良性血管腫瘤以及數(shù)種癌癥（包括RCC）的風(fēng)險(xiǎn)。多達(dá)60%的VHL病患者發(fā)展為RCC，這是VHL病患者死亡的主要原因。
RCC是迄今為止常見的腎癌類型；10個(gè)腎癌中約有9個(gè)是RCC，10個(gè)RCC中約有7個(gè)是透明細(xì)胞癌。據(jù)估計(jì)，2018年全世界約有403，000例患者確診腎癌，約175，000例死于該病。
MK-6482（原名PT2977）是一種強(qiáng)效、選擇性、口服HIF-2α抑制劑，目前正在多項(xiàng)臨床試驗(yàn)中接受評估，治療VHL相關(guān)性RCC，晚期RCC，以及晚期實(shí)體瘤患者。當(dāng)VHL蛋白（一種腫瘤抑制蛋白）失活時(shí)，HIF-2α因子可在患者體內(nèi)蓄積。HIF-2α的聚集可導(dǎo)致良性和惡性腫瘤的形成。在90%以上的透明細(xì)胞RCC腫瘤中觀察到VHL的失活。導(dǎo)致HIF-2α發(fā)現(xiàn)的VHL生物學(xué)研究在2019年被授予諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。
“默沙東公司多樣化的腫瘤學(xué)管線專注于為有醫(yī)療需要的患者帶來創(chuàng)新的治療方法，”默沙東實(shí)驗(yàn)室臨床研究副總裁Scot Ebbinghaus博士說：“MK-6482獲得的資格認(rèn)定體現(xiàn)了在某些VHL疾病患者中靶向HIF-2α的潛力，這些患者目前的治療選擇有限，并且面臨著良性腫瘤以及包括腎細(xì)胞癌在內(nèi)的幾種類型癌癥的風(fēng)險(xiǎn)增加?！?/span>
參考資料：
[1] FDA Grants Breakthrough Therapy Designation to Merck’s Novel HIF-2α Inhibitor MK-6482 for Treatment of Certain Patients With Von Hippel-Lindau Disease- Associated Renal Cell Carcinoma. Retrieved July 29, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20200729005246/en
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