FDA批準(zhǔn)突破性療法治療罕見兒童癲癇
26日，Zogenix公司宣布，美國FDA已批準(zhǔn)Fintepla（fenfluramine，芬氟拉明）口服溶液上市，治療2歲及以上患者與Dravet綜合征相關(guān)的癲癇發(fā)作。芬氟拉明早在上世紀(jì)60年代被開發(fā)作為抑制食欲的減肥藥，并且在1973年在美國獲批上市。然而，后續(xù)研究發(fā)現(xiàn)，這一藥物與少數(shù)患者中出現(xiàn)的原發(fā)性肺動(dòng)脈高壓，以及心臟瓣膜病相關(guān)。因此，這款藥物在1997年從美國市場(chǎng)撤市。昨日的批準(zhǔn)讓這款“老藥”完成“起死回生”的路程。
Dravet綜合征是一種罕見的兒童期發(fā)作的癲癇，其特征為頻繁和嚴(yán)重的難治性癲癇發(fā)作、相關(guān)的住院和醫(yī)學(xué)急癥、顯著的發(fā)育和運(yùn)動(dòng)障礙以及非預(yù)期猝死風(fēng)險(xiǎn)增加。
Zogenix公司開發(fā)的Fintepla是一種液體形態(tài)的低劑量芬氟拉明。它可以通過調(diào)節(jié)血清素機(jī)制和sigma-1受體活性來減少癲癇發(fā)作的頻率。它曾經(jīng)獲得美國和歐盟授予的孤兒藥資格，也獲得了美國FDA授予的突破性療法認(rèn)定。
FDA的批準(zhǔn)是基于兩項(xiàng)隨機(jī)雙盲、含安慰劑對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，這些數(shù)據(jù)發(fā)表在《柳葉刀》和JAMA Neurology上。安全性數(shù)據(jù)來自一項(xiàng)開放標(biāo)簽擴(kuò)展試驗(yàn)，許多患者接受Fintepla治療長達(dá)3年。在使用一種或多種抗癲癇藥物未能充分控制癲癇發(fā)作的患者中，與安慰劑相比，F(xiàn)intepla顯著降低了每月癲癇發(fā)作頻率。
今年4月公布的長期開放標(biāo)簽擴(kuò)展試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明，超過37%的患者在中位治療時(shí)間達(dá)到445天時(shí)，癲癇發(fā)作頻率降低了75%以上。此外，長期安全性研究沒有發(fā)現(xiàn)患者出現(xiàn)原發(fā)性肺動(dòng)脈高壓和心臟瓣膜病。
Zogenix公司的總裁兼執(zhí)行官Stephen J. Farr博士說：“FDA批準(zhǔn)Fintepla上市是一個(gè)重要的里程碑，我們很自豪能與Dravet綜合征患者和家屬一起慶祝。芬氟拉明與所有其他抗驚厥劑相比，具有不同的藥理學(xué)。我們衷心感謝患者、家屬和所有支持Fintepla嚴(yán)格研發(fā)計(jì)劃的人們?！?/span>
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