腫瘤性骨軟化癥迎來一個(gè)新療法Crysvita
“軟骨頭”可不是個(gè)好詞,常形容那些不勇敢的人。但真正的“軟骨頭”,其實(shí)是病——骨軟化癥。根據(jù)破壞骨礦化的不同因素,骨軟化癥可分為不同種類,腫瘤相關(guān)性骨軟化癥就是其中一種。
近日,美國FDA批準(zhǔn)Crysvita (Burosumab-Twza)注射液用于治療2歲及以上的腫瘤誘導(dǎo)骨軟化癥(TIO)患者。
什么是腫瘤誘導(dǎo)骨軟化癥(TIO)?
腫瘤誘導(dǎo)骨軟化癥(TIO)是一種罕見病,其特點(diǎn)是腫瘤導(dǎo)致骨骼虛弱軟化。與TIO相關(guān)的腫瘤(間充質(zhì)瘤較常見)會釋放過量的成纖維細(xì)胞生長因子23 (FGF23),這是一種肽激素樣物質(zhì),可通過調(diào)節(jié)磷酸鹽排泄和腎臟內(nèi)活性生物素D的生成來降低血清里的磷酸鹽和活性維生素D水平。
磷酸鹽是一種電解質(zhì),在骨骼維護(hù)、細(xì)胞能量產(chǎn)生和神經(jīng)功能中發(fā)揮重要作用。一旦磷酸鹽被過度消耗,就會出現(xiàn)嚴(yán)重的低磷血癥,包括骨軟化、肌肉無力、疲勞、骨痛和骨折等癥狀。
Crysvita:全球一個(gè)FGF-23靶向單抗
Crysvita是全球一個(gè)直接靶向FGF-23的重組全人單克隆IgG1抗體。Crysvita可結(jié)合并抑制FGF-23的生物活性活性,通過阻斷患者體內(nèi)過多的FGF-23生成,來促進(jìn)腎臟對磷酸鹽的吸收以及活性維生素D的產(chǎn)生,從而也增強(qiáng)腸道對磷酸鹽和鈣的吸收。
因此,低磷血癥和骨礦化缺陷可以得到改善。2018年4月,Crysvita首次獲得FDA批準(zhǔn)用于治療1歲及以上兒童和成年人的X-連鎖低磷血癥(XLH),目前已拓展用于年齡低至6個(gè)月大的嬰兒患者。
腫瘤誘導(dǎo)骨軟化癥(TIO)治療的關(guān)鍵在于,識別和切除引起這種疾病的腫瘤。然而,約有一半的TIO患者無法通過手術(shù)切除腫瘤。現(xiàn)有的治療手段包括口服磷酸鹽以及活性維生素D替代品,這些治療效果往往很有限。
FDA藥物評估和研究中心普通內(nèi)分泌科的代理主任Theresa E. Kehoe博士說:“作為一個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)治療這種衰弱性疾病的療法,Crysvita可以幫助增加血液中的磷酸鹽水平,這為無法發(fā)現(xiàn)或切除腫瘤的TIO患者提供了重要的治療選擇。”
試驗(yàn):評估安全性和有效性
此次批準(zhǔn)是基于兩項(xiàng)單臂Ⅱ期臨床試驗(yàn)的研究結(jié)果。這兩項(xiàng)研究共納入了27名TIO患者,對Crysvita的安全性和有效性進(jìn)行了評估。
兩項(xiàng)研究中,患者每四周接受一次Crysvita治療。
1.一項(xiàng)研究顯示,一半的患者在第24周達(dá)到正常的磷酸鹽水平,并在第144周維持正?;蚪咏5牧姿猁}水平。
2.第二項(xiàng)研究顯示,69%的參與者在第24周達(dá)到正常的磷酸鹽水平,并在第88周維持正?;蚪咏5牧姿猁}水平。
3.在一項(xiàng)研究中,對患者的骨骼掃描結(jié)果也表明與骨軟化有關(guān)的骨骼病變已經(jīng)愈合。
服用Crysvita常見的副作用是牙膿腫、肌肉痙攣、頭暈、便秘、注射部位反應(yīng)、皮疹和頭痛。據(jù)報(bào)道,服用Crysvita的患者中也有人出現(xiàn)了過敏反應(yīng),如皮疹和蕁麻疹。
專家提醒:如果發(fā)生嚴(yán)重的超敏反應(yīng),應(yīng)停用Crysvita,并向醫(yī)生咨詢進(jìn)一步治療方法。此外,高于正常水平的磷可能會增加腎鈣質(zhì)沉著癥的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)(當(dāng)過多的鈣沉積在腎臟時(shí)發(fā)生的一種疾病)。
注意:這些人不能用Crysvita
1.口服磷酸鹽或活性維生素D的患者
2.血清磷酸鹽水平處于或高于其年齡正常范圍的患者
3.嚴(yán)重腎功能損害或終末期腎病患者
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